rhASB (galsulfase) is an investigational enzyme replacement therapy for the treatment of mucopolysaccharidosis VI (MPS VI), an inherited, life-threatening lysosomal storage disorder caused by a deficiency of the lysosomal enzyme N-acetylgalactosamine 4-sulfatase (also known as arylsulfatase B). rhASB is designed to address the underlying cause of the disease and provide the enzyme people with MPS VI (also known a Maroteaux-Lamy Syndrome) are lacking.
Enzyme Replacement Therapy provides patients with the enzyme they are naturally lacking
http://www.biomarinpharm.com/pipeline-clinical-aryplase.shtm...

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. получила одобрение FDA на препарат Naglazyme для лечения редкого и, зачастую, смертельного генетического заболевания –мукополисахаридоза IV степени (MPS IV). ЛС будет применяться для энзимозаместительной терапии и появится на фармрынке в США в ближайшее время. Компания также ожидает одобрения Naglazyme в Европе. Причиной заболевания MPS IV является дефицит энзима, что приводит к прогрессирующей дисфункции клеток, тканей и органов. Препарату присвоен «сиротский статус», т.к. он предназначен для лечения редкого заболевания.
http://www.recipe.ru/news/2/3111_1.shtml

Мукополисахаридоз (лизосомальная болезнь накопления) связан с дефицитом арилсульфатазы В (синдром Марото-Лами или МПС VI типа) и был описан у сиамских кошек (Je. yk et al., 1977; Haskins etal., 1979).
http://www.allvet.ru/breeders/siam.php

Транспорт веществ в лизосомы
Транспорт молекул в лизосомы происходит по-разному и зависит от источника этих молекул
http://obi.img.ras.ru/humbio/Cytology/000b8141.htm

образовавшийся комплекс СD4/ДНК интернализуется клеткой путем эндоцитоза. ...
www.rusmedserv.com/problreprod/1998/6/article_136.html

заместительная терапия аглюцеразой
www.consilium-medicum.com/ media/consilium/04_06/393.shtml